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Un nuovo farmaco anti-colesterolo

Un nuovo farmaco anti-colesterolo
Efficace nelle forme di ipercolesterolemia familiare. In Italia sarà disponibile fra due anni
Un nuovo farmaco anti-colesterolo

Un nuovo farmaco sembra in grado di garantire un livello ottimale di colesterolo nella maggior parte delle persone i cui i suoi livelli di colesterolo non riescono a essere controllati con le terapie per ora disponibili. Si tratta di una buona notizia soprattutto per chi ha una forma familiare di ipercolesterolemia e, più in generale, per tutti i pazienti ad alto rischio cardiovascolare, come i diabetici o chi ha già avuto problemi di cuore.
 
Ipercolesterolemia familiare
Proprio un gruppo di individui affetti da ipercolesterolemia familiare in formaeterozigote (cioè con solo uno dei due geni interessati difettoso) è stato protagonista di due degli studi presentati all’annuale congresso della Società Europea di Cardiologia. «In questi pazienti il rischio di eventi cardiovascolari è da 14 a 17 volte superiore rispetto a quello della popolazione di pari età che non ha questa mutazione» precisa Alberto Zambon, ricercatore dell’università di Padova e della Washington University di Seattle. Si tratta di una popolazione più numerosa di quanto si potesse pensare fino a poco tempo fa. «In base a uno studio pubblicato lo scorso anno in Italia sono circa 200-250mila le persone affette da questo problema» aggiunge l’esperto.
 
Lo studio
Le due ricerche hanno coinvolto complessivamente 738 pazienti con ipercolesterolemia familiare già in trattamento con la massima dose di statine, eventualmente associate a un inibitore dell’assorbimento del colesterolo, l’ezetimibe. In circa i due terzi dei soggetti è stato somministrato anche alirocumab, il nuovo preparato messo a punto dall’azienda francese Sanofi. «Circa l’80% di queste persone di solito non raggiunge il livello di colesterolo ottimale, ragione per cui è importante disporre di nuove possibilità di cura – puntualizza Michel Farnier, del Point Medicale di Digione, principale autore dello studio -. Nel gruppo trattato la somministrazione di alirocumab ha permesso di diminuire i livelli di colesterolo LDL (“cattivo”) del 51-58% rispetto al placebo e di raggiungere i livelli desiderati di colesterolo nel 72-81% dei casi». Analoghi risultati sono stati ottenuti anche nelle ricerche che hanno coinvolto pazienti ad alto rischio cardiovascolare, facendo anche ipotizzare la possibilità di ottenere una riduzione degli eventi cardiovascolari. Si tratta di un’osservazione preliminare comunicata ai cardiologi europei e che è emersa analizzando i dati di uno studio ancora in corso che si propone di verificare efficacia e sicurezza della terapia nel tempo. Dopo che tutti gli oltre 2300 pazienti reclutati hanno superato l’anno di terapia sono state fatte le prime valutazioni. «I pazienti trattati con alirocumab hanno avuto una riduzione del 62% del colesterolo LDL e il 79% ha raggiunto il valore desiderato. Inoltre si è osservata una riduzione del 54% del rischio di eventi cardiovascolari» afferma Jennifer Robinson, dell’Università dell’Iowa che sottolinea come quest’ultimo dato debba essere però confermato con appositi studi. E in effetti, proprio con l’obiettivo di verificare gli effetti sulla riduzione del rischio di eventi gravi, è attualmente in corso una nuova indagine che coinvolge circa 18mila pazienti a cui l’Italia partecipa con 40 centri.
 
Meccanismo d’azione
I risultati ottenuti col nuovo farmaco sono da attribuire al suo meccanismo d’azione, completamente diverso da quello di tutti gli anti-colesterolo attualmente disponibili e che sfrutta una scoperta effettuata una decina d’anni fa, quella di una proteina che è in grado di disattivare dei recettori presenti sulle cellule del fegato. Poiché questi recettori hanno il compito di rimuovere dal sangue l’eccesso di colesterolo LDL, quello cattivo, l’idea è stata quella di costruire un farmaco, un anticorpo monoclonale, capace di legarsi alla proteina (chiamata PCSK9) che li inattiva. «Grazie a questo meccanismo anticorpale il farmaco è in grado di bloccare l’azione della proteina – spiega Claudio Borghi, ordinario di medicina interna dell’Università di Bologna -; di conseguenza i recettori che captano il colesterolo dal circolo non vengono più distrutti e continuano a svolgere la loro azione trasportando il colesterolo LDL all’interno del fegato». Fra l’altro questo particolare meccanismo d’azione potrebbe influire in modo favorevole sul funzionamento della altre terapie per ridurre il colesterolo essendosi per esempio dimostrato che quando il colesterolo diminuisce durante la terapia con le statine l’organismo reagisce aumentando la produzione proprio della proteina PCSK9. Un’altra differenza con le terapie attualmente disponibili è che il nuovo farmaco, il cui arrivo in Italia è previsto fra un paio d’anni, viene somministrato per iniezione, da praticare ogni 2 settimane.
 
di Franco Marchetti
Tratto da Corriere.it Salute

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